التعليق: وفقا لاحصاءات، وهناك حوالي 10 مليون مريض باركنسون، ونصف تقريبا من أصل صيني / الشرقية IC
التعب على الجهاز rotarod، حافظت ثلاث الفئران من الصعب عدم الوقوع، لا يمكن بعد فترة من الوقت، معاناة الفئران المتوسطة من مرض باركنسون لا يمكن أن تصمد. تلتزم واثنين من الفئران الأخرى لآخر على الرغم من عدم و، قد يكون ليس هناك فرق كبير. "من خلال جهودنا، الذي اضطراب حركة عكس باركنسون في الفئران إلى مستوى من الفئران الطبيعي أن تقريبا القضاء على أعراض مرض باركنسون." لمعرفة نتائج الاختبارات السلوكية، علم الدماغ والذكي التكنولوجيا، والأكاديمية الصينية للتميز مركز الابتكار (معهد بحوث علم الأعصاب) مجموعة دراسة يانغ هوى متحمس جدا.
23:00 أمس، وأعلى المجلة الأكاديمية "خلية" الدولي (خلية) نشرت على الانترنت نتائج مجموعة الدراسة. أنها مستهدفة من قبل كريسبر RNA باستخدام نظام ضعت حديثا CasRx منخفضة Ptbp1 تدق على وجه التحديد الجينات وأعرب في الخلايا الدبقية مولر في شبكية العين، وهي المرة الأولى في تجديد خلايا العقدة العصبية البصرية في البالغين، وعاد إلى نموذج الضرر البصري الدائم رؤية في الفئران. وفي الوقت نفسه، أظهرت الدراسة أيضا هذه التقنية يمكن بكفاءة وتحديدا داخل الخلايا النجمية الجسم المخطط تتحول تفرق في الخلايا العصبية الدوبامين، ويزيل كثيرا من أعراض مرض الشلل الرعاش. "هذه الدراسة لعلاج مستقبل العديد من الأمراض العصبية توفر طريقة جديدة" وقال يانغ هوى.
التسمية التوضيحية: يانغ هوى (الصف اليمين) فرقة العمل وبو الأكاديميين مقابلة للخريطة (نفس أدناه) (الصف الأول) الصورة
الأمراض التهديد الاعصاب الكبيرة
"علوم الدماغ حققت الكثير من التقدم الجديد، لكننا قلقون أكثر حول ما إذا كان يتم تطبيقها على العلاج من أمراض الدماغ"، وقال الأكاديمية الصينية للبراز. كلاهما يحتوي على مثل هذه الأمراض الدماغية مثل مرض التوحد تشكلت خلال التنمية، وهناك أمراض البالغين مثل الاكتئاب، والشيخوخة، هو من الأمراض التنكسية الأكثر شيوعا، ومألوفة لدى الجميع، بما في ذلك مرض الزهايمر ومرض باركنسون.
"الأمراض التنكسية بسبب تنكس الخلايا العصبية الناجمة عن وفاة وفقدان وظيفة العصب." بو المقدمة. ويتألف النظام العصبي البشري مئات من أنواع مختلفة من الخلايا العصبية. في تنضج الجهاز العصبي، والخلايا العصبية لا عادة لا تجديد، مرة واحدة والموت هو دائم. مسببات أمراض الاعصاب ليست واضحة وليس هناك أي وسيلة للعلاج، وبالتالي يشكل خطرا كبيرا على صحة الإنسان. ووفقا للاحصاءات، في جميع أنحاء العالم هناك أكثر من 100 مليون شخص يعانون من الأمراض العصبية، ومع يكثف الشيخوخة، وعدد من المرضى الذين يعانون من هذه الأمراض كما سيتم تدريجيا. في الأمراض العصبية شيوعا، البصري موت الخلايا العقدية في يؤدي مرض باركنسون إلى العمى الدائم والوفيات الناجمة عن الخلايا العصبية الدوبامين بشكل خاص الفئات الخاصة، التي من المقرر أن أنواع معينة من الخلايا العصبية مما يؤدي إلى الموت.
كيفية التعامل مع مرض الاعصاب؟ "أولا،،. التشخيص المبكر الوقاية من الموت تسريع العصبية"، وقال بو "آخر هو لايجاد سبل لاستعادة ماتت الخلايا العصبية". وقد حاول العلماء أن الخلايا العصبية الدوبامين مثقف حقنها في "ارتفاع" وفاته المادة السوداء، ولكن لا يتم تطبيق الأسلوب إلى المرحلة السريرية. توفي بجانب الخلايا الدبقية العصبية في خط الأفق يانغ مجموعة دراسة هوى، إذا كانت "ايجابية" في الخلايا العصبية يمكن أن "المضيف"، وعملية تسمى transdifferentiation. يحتاج الباحثون إلى القيام به هو تحرير الجين. واضاف "من الأخلاقية، فإن الخلايا الجرثومية تؤثر على الجيل القادم، لا يسمح لتحرير، خلية جسدية والجينات تحرير فقط لمرض هذا الجيل، بدأت السريري".
التسمية التوضيحية: تم تحرير تكنولوجيا الجينات تستخدم على نطاق واسع عالم
transdifferentiation الدبقية في الخلايا العصبية
وبما أننا نعلم أن موت الخلايا العصبية الدوبامين هو سبب مرض باركنسون، "عدم وجود هان يشكلون ما" أصبح من الطبيعي أن الحل. الباحثون يعتقدون أولا أن الخلايا الجذعية الجنينية والخلايا الجسدية، ولكن الرفض المناعي، tumorigenicity وبقاء الخلايا العصبية المزروعة وغيرها من المشاكل حتى أنهم اضطروا إلى تغيير الاتجاه. وقال يانغ هوى للصحفيين، transdifferentiation الكبار الحاجة متعددة العوامل التسليم، وبدقة تصل إلى خلية، والبقاء على قيد الحياة هو انخفاض الكفاءة.
ويمكن أن تتحول إلى الخلايا العصبية الدوبامين التي كتبها التحرير جين معين؟ ظهرت هذه الفكرة في أذهان أعضاء مجموعة الدراسة. "نحن أيضا سوف تستخدم DNA أو RNA التحرير تحرير توسيع نوقشت، الجين DNA تحرير قوية، ولكن هذا هو تغيير دائم، وعالية المخاطر التي يسببها الورم." وقال يانغ هوى "، ويمكن إجراء التحرير RNA دون تغيير الجينوم، والمساعدة ضبط التعبير الجيني، والتغيرات في الحمض النووي الريبي يمكن عكسها.
عام 2018، استخدم العلماء المحيط إنزيم جديد للأسرة يمتد كريسبر RNA تحرير القدرات، واسم هذا النظام الجديد هو CasRx. يظهر CasRx إمكانات كبيرة، واستخدم فريق باسكال الاستهداف الفعال في الفئران لخفض الكولسترول والضمور البقعي علاج. "أعضاء مجموعة دراسة سوف تستخدم هذا النظام إلى المخطط بدورها تحفز الخلايا النجمية على التمايز إلى الخلايا العصبية الدوبامين". قدم يانغ هوى "، وهذا هو الجين الأول تحرير بواسطة ضربة قاضية transdifferentiation تحقيق النتائج، ولكن أيضا أول مظاهرة من RNA تحرير فعالية الجسم أداة ".
وبطبيعة الحال، وأعضاء فريق الدراسة على نموذج الفأر من المرض الناجم عن الخلايا العصبية الدوبامين باركنسون. تجعلنا سعداء هو أن أعراض مرض باركنسون في الفئران أعفي. بالإضافة إلى سلوك الحيوان التجارب rotarod أداة التعب، وجد الباحثون أن الخلايا العصبية الأحادية الضرر الدوبامين لدى الفئران سوف تبقى تدور من خلال "العلاج الاستقراء، سلوك بالقرب من الفئران العادية.
التسمية التوضيحية: يانغ هوى في التجربة
من أجل التحقق من علاج الأمراض العصبية التي كتبها transdifferentiation الدبقية في الخلايا العصبية، وأجريت تجارب موازية أيضا إلى أخرى. "لقد كنا قادرين على رؤية الخارجي الرائع العالم العالم، لأن هناك مجموعة كاملة من المسارات البصرية أعيننا والدماغ والعينين والأعصاب المتصلة العصب البصري خلايا العقدة الدولار الدماغ هو" وقال يانغ هوى. كما العينين والجسر الوحيد من الدماغ، والبصرية خلايا العقدة العصبية حساسة جدا للمؤثرات السلبية من العالم الخارجي. وجدت الأبحاث أن الكثير من أمراض العيون يمكن أن يؤدي إلى موت خلايا العقدة العصبية البصرية، مثل اعتلال الشبكية حدة الدماغية، مثل الزرق المزمن. عند وفاة خلايا العقدة من العصب البصري يمكن أن تؤدي إلى العمى الدائم.
مجموعة دراسة باسكال شكلتها CasRx الخلايا العقدية البصرية الخلايا الدبقية مولر الشبكية التي يسببها. بعد شهر واحد تقريبا، وجد الباحثون transdifferentiation خلايا العقدة البصرية قد حان للمؤثرات ضوئية كإشارة الكهربائية المقابلة ولدت باسم الخلايا الطبيعية. وأظهرت دراسات أخرى أن نقل البصرية الخلايا العقدية متباينة من علاقة وظيفية قد تنشأ من خلال العصب البصري والمخ الدماغ السليم والإشارات البصرية إلى الدماغ. "في نموذج الفأر من تلف الخلايا العقدية البصري، وجدنا transdifferentiation من خلايا العصب البصري يمكن أن تجعل ضعف البصر دائم من الفئران لإعادة تأسيس الحساسية للضوء، ومعظم مظاهر سلوكية واضحة، وأنها ترغب في الذهاب الظلام وقال يانغ هوى ركض ".
وقال FIG :( على) CasRx وبالتالي تحقيق downregulation Ptbp1 الجينات من خلال استهداف تدهور Ptbp1 مرنا، حقن AAV-GFAP-CasRx-Ptbp1 قد تكون محددة لشبكية العين مولر الدبقية transdifferentiation قسم (الأوسط) من شبكية العين العصب البصري الخلية، وهو transdifferentiation الخلايا العقدية البصري من اتصال يمكن تأسيس وصحيحة المناطق وظائف الدماغ، وتحسين رؤية الفئران نموذج ضعف دائم في الرؤية؛ (خفض) قد يتم حقنه في الجسم المخطط AAV-GFAP-CasRx-Ptbp1 تمايز محددة في الخلايا النجمية transfected الخلايا العصبية الدوبامين، وبالتالي القضاء بشكل كبير حركة أعراض باركنسون مرض نموذج الفئران.
هناك الكثير من العمل مستقبلا
"يمكننا أن نقول أننا حققنا في الموقع من قبل الخلايا الدبقية الجينات تكنولوجيا التحرير في الخلايا العصبية لعلاج الأمراض العصبية." واختتم يانغ هوى. وتجدر الإشارة إلى أنه على الرغم من العلماء قد حققت تقدما هاما في المختبر، ولكن هل تريد حقا البحث المستخدمة في علاج الأمراض التي تصيب البشر، وهناك الكثير من العمل للقيام به. خلايا العقدة العصبية البصرية الإنسان يمكن تجديد؟ باركنسون المرضى إذا كان من الممكن الشفاء من طريقة؟ هذه القضايا تحتاج إلى أن يكون العلماء في جميع أنحاء العالم معا العمل للعثور على الجواب.
"وقد ركزت الدراسات السابقة على استخدام كريسبر RNA نظام استهداف للحد مباشرة نموذج مرض وراثي من الطفرات الضارة نسخة، وكان هذه الدراسة إلى استخدام هذه الأدوات لمصير خلية لtransdifferentiation العلاجية في الجسم الحي، مما يدل جديدة المنظور، وهذا مثير جدا للاهتمام، ويمكن استخدامها على نطاق واسع ". كما تحدث خبراء أجانب للغاية من الدراسة.
"بعض أدوات تحرير الجين العلماء الأجانب لاول مرة، لكنها أساسا لاستخدامها في التجارب في المختبر، ونحن لدينا فريق جيد في الجسم الحي النظام التجريبي، الذي هو أيضا سيتم تطبيق أول أدوات تحرير الجينية في العالم إلى العمى الدائم و علاج مرض الشلل الرعاش ". وأعرب يانغ هوى. وكشف أيضا أخبار جيدة، ومجموعة الدراسة سوف تشارك قريبا مع حقوق الملكية الفكرية المستقلة تماما وأكثر كفاءة أدوات تحرير الجين.
في الوقت الحاضر، ومجموعة يانغ هوى اتصلت مجموعة من البحوث لإجراء دراسات الرئيسيات غير البشرية أكثر، وإقامة تعاون وثيق والأمل في أن نتائج الفئران نموذج المرض أثبتت مرة أخرى في نموذج الرئيسيات غير البشرية، وقد اتخذت خطوة أقرب إلى البحوث السريرية.
وتفيد التقارير أن الدماغ المراكز الفكرية من التميز ما بعد الدكتوراه تشو هاى بو، مساعد باحث سو جيلين، دكتوراه هو Xinde، Zhouchang يانغ لى وتشن رونغ هي المشارك الأول المؤلف من الورق، والأكاديمية الصينية للمركز علوم الباحث الدماغ التميز يانغ هوى تشي، ما بعد الدكتوراه تشو هاى بو شيوعا الموافق المؤلف. "أنا ممتن للمركز من كل مجموعة أبحاث، عندما نواجه صعوبات أنانية تقديم المساعدة كبيرة" وقال يانغ هوى.
قاو شين مين الأخبار المسائية مراسل يانغ
